中新網(wǎng)山東新聞7月23日電 7月23日,國內(nèi)首個獲批DMD適應(yīng)證的創(chuàng)新藥物:伐莫洛龍口服混懸液,正式進(jìn)入臨床應(yīng)用階段。山東大學(xué)附屬兒童醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科馬凱醫(yī)生,為一位符合用藥指征的DMD患兒同步開出全國首批處方,標(biāo)志著DMD患兒治療邁入規(guī)范化治療的新階段。
山東大學(xué)附屬兒童醫(yī)院是集臨床、教學(xué)、科研為一體的三級甲等兒童?漆t(yī)院,是區(qū)域性兒童醫(yī)療中心。在兒童神經(jīng)肌肉病和兒童罕見病領(lǐng)域,醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科常規(guī)開展DMD、脊髓性肌萎縮、龐貝氏病、法布雷病、線粒體病、重癥肌無力、自身免免疫性腦炎、神經(jīng)纖維瘤病、結(jié)節(jié)性硬化癥、腦白質(zhì)病等罕見疾病的診療工作,其中科室DMD患兒年就診人次300余人,為山東省內(nèi)DMD患兒提供了便捷的醫(yī)療資源。
在DMD的診療工作中,醫(yī)院注重多學(xué)科診療(MDT)體系建設(shè),由神經(jīng)內(nèi)科、康復(fù)科、遺傳科、呼吸科、心內(nèi)科、營養(yǎng)科、骨科、消化科、病理科、兒童保健科、重癥監(jiān)護(hù)室、肌電圖室、檢驗(yàn)科、超聲科等科室的專家組成了MDT團(tuán)隊(duì),共同為每位患兒制定個體化的綜合診療與管理方案,覆蓋患者的疾病診斷、藥物治療、營養(yǎng)支持、心理干預(yù)、并發(fā)癥預(yù)防及處理、遺傳咨詢等全方位需求。醫(yī)院康復(fù)團(tuán)隊(duì)提供包括運(yùn)動療法、物理因子治療、矯形器適配、呼吸功能訓(xùn)練等系統(tǒng)性康復(fù)計(jì)劃,并指導(dǎo)患兒居家康復(fù)訓(xùn)練,最大程度改善患兒的運(yùn)動能力和生活自理能力,同時依托先進(jìn)的神經(jīng)肌肉活檢病理診斷技術(shù)和基因診斷技術(shù),為DMD患兒提供精準(zhǔn)的診斷支撐。
伐莫洛龍口服混懸液(安迦利®)處方的落地,不僅是一張藥單,更是一道曙光,開啟了國內(nèi)DMD“有藥可用、規(guī)范治療”的新時代。隨著藥物的可及性不斷提高,相信會惠及更多患兒,給他們一個更美好的未來。(完)