中新網山東新聞7月23日電 7月23日,國內首個獲批DMD適應證的創(chuàng)新藥物:伐莫洛龍口服混懸液,正式進入臨床應用階段。山東大學附屬兒童醫(yī)院神經內科馬凱醫(yī)生,為一位符合用藥指征的DMD患兒同步開出全國首批處方,標志著DMD患兒治療邁入規(guī)范化治療的新階段。
山東大學附屬兒童醫(yī)院是集臨床、教學、科研為一體的三級甲等兒童?漆t(yī)院,是區(qū)域性兒童醫(yī)療中心。在兒童神經肌肉病和兒童罕見病領域,醫(yī)院神經內科常規(guī)開展DMD、脊髓性肌萎縮、龐貝氏病、法布雷病、線粒體病、重癥肌無力、自身免免疫性腦炎、神經纖維瘤病、結節(jié)性硬化癥、腦白質病等罕見疾病的診療工作,其中科室DMD患兒年就診人次300余人,為山東省內DMD患兒提供了便捷的醫(yī)療資源。
在DMD的診療工作中,醫(yī)院注重多學科診療(MDT)體系建設,由神經內科、康復科、遺傳科、呼吸科、心內科、營養(yǎng)科、骨科、消化科、病理科、兒童保健科、重癥監(jiān)護室、肌電圖室、檢驗科、超聲科等科室的專家組成了MDT團隊,共同為每位患兒制定個體化的綜合診療與管理方案,覆蓋患者的疾病診斷、藥物治療、營養(yǎng)支持、心理干預、并發(fā)癥預防及處理、遺傳咨詢等全方位需求。醫(yī)院康復團隊提供包括運動療法、物理因子治療、矯形器適配、呼吸功能訓練等系統(tǒng)性康復計劃,并指導患兒居家康復訓練,最大程度改善患兒的運動能力和生活自理能力,同時依托先進的神經肌肉活檢病理診斷技術和基因診斷技術,為DMD患兒提供精準的診斷支撐。
伐莫洛龍口服混懸液(安迦利®)處方的落地,不僅是一張藥單,更是一道曙光,開啟了國內DMD“有藥可用、規(guī)范治療”的新時代。隨著藥物的可及性不斷提高,相信會惠及更多患兒,給他們一個更美好的未來。(完)